Abstracto

Perspectivas de las terapias para la enfermedad de Parkinson utilizando células madre pluripotentes inducidas

Theo Stoddard Bennett y Renée Reijo Pera

La enfermedad de Parkinson (EP) es una enfermedad intratable que produce una neurodegeneración localizada de las neuronas dopaminérgicas de la pars compacta de la sustancia negra. Muchas de las terapias actuales para la EP son sintomáticas, pero no existe ninguna opción de tratamiento modificador de la enfermedad de grado clínico. Afortunadamente, los avances recientes en el campo de la reprogramación celular permiten ahora terapias celulares previamente inalcanzables y el modelado de la EP utilizando células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para restablecer potencialmente un estado libre de enfermedad. Las iPSC pueden diferenciarse selectivamente en un destino de neurona dopaminérgica para modelar la fisiología y patogénesis endógenas. También se pueden establecer líneas de iPSC con EP ligada genéticamente. Estas líneas celulares específicas del paciente se corrigen genéticamente en mutaciones de influencia y pueden ser posteriormente trasplantadas nuevamente al paciente para restablecer la función. Este año, las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) ingresaron al primer ensayo en humanos para la terapia de la EP. Esta forma de terapia celular ha mostrado resultados prometedores en otros organismos modelo y actualmente es una de nuestras mejores opciones para frenar o incluso detener la progresión de la enfermedad de Parkinson. En este artículo, examinamos las contribuciones genéticas que han redefinido nuestra comprensión de la enfermedad de Parkinson, así como las ventajas y aplicaciones de las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para modelar la enfermedad y las terapias clínicas.